美机构研发出能杀死所有实体癌瘤的药物，可信吗？

来源：《CC情报局》

文/ZEALER、庄时利和

美国顶级癌症治疗和研究机构希望城市（City of Hope）国家医疗中心周二发布公告称，在临床前研究中，该机构科学家开发出一种能杀死所有实体恶性肿瘤（癌瘤）的靶向化疗药物。

然而，中文互联网流传的“美机构研发出能杀死所有实体癌瘤的药物”这个消息，可信吗？《CC情报局》请教了科普作家庄时利和、ZEALER，他们表示，这种药物我们每年都能见到几个到几十个，对于真实效果还需持谨慎态度。

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仅在动物模型中杀死癌细胞，人体临床才可验证真实患者是否有效

公告里所提及的临床前研究，已经以论文的形式发表在《细胞化学生物学》期刊上。前文提及的这款药物（AOH1996），是一款用来遏制肿瘤细胞增殖的口服小分子PCNA（增殖细胞核抗原）抑制剂。

背后的原理也很容易解释。增殖细胞核抗原在DNA复制和修复的过程中非常重要，这款药物特别针对增殖细胞核抗原的一个癌变形，这种蛋白质在所有扩展瘤的DNA复制和修复过程中起着关键作用。

根据临床实验前研究的报告，研究人员在70多个癌细胞系和几组正常细胞中测试了AOH1996。这种研究性疗法阻止了带有损伤DNA的细胞在G2/M阶段分裂，并阻止了在S阶段复制错误的DNA。最终结果的结果是，AOH1996引发了癌细胞的死亡（或者叫凋亡），同时并没有中断健康干细胞的繁殖周期。

随着动物模型验证药物可行性后，AOH1996也已经进入Ⅰ期临床试验阶段，该阶段主要测试药物的安全性和推荐使用剂量等情况。根据美国临床试验资料库的数据显示，这个阶段的试验预期在明年3月底前结束。也就是说，大概在一年左右的时间里，我们就能看到这款药物在真实患者身上使用的数据（clinicaltrials.gov）。

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进入临床试验阶段的药物中，最终只有约1/10可以获批上市，需谨慎观察

根据历史数据，所有候选药物能通过临床试验最终获批上市的概率（likelihood of approval，LOA）是9.6%，如果除开失败率最高的肿瘤类（oncology）药物临床试验的话，这个数字是11.9%。

具体来说，

Ⅰ 期临床试验平均花费100~300万美金，成功率 63.2%；

Ⅱ 期临床试验平均花费400~1200万美金，成功率30.7%；

Ⅲ 期临床试验平均花费3000~5000万美金，成功率58.1%；

新药生产上市注册申请/生物制品许可申请（NDA/BLA）到最终获批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期临床的话，平均还要相当于一次Ⅰ期临床试验的花费。

所以每10个有资格进入临床试验阶段的药物当中，最终只有1个可以获批上市。

这还是抛开海量的在细胞实验或者动物试验阶段就折戟沉沙的药物，而今天媒体报道的这款药就还处于细胞实验阶段。

希望城市（City of Hope）的临床试验确实非常多，癌症研究水平很强，但是还是要看后续这款药的临床试验结果，谨慎观察吧。对于肿瘤患者而言遵循指南治疗才是最重要的。